Dal cordone ombelicale di una bimba nata all'Ospedale San Filippo Neri di Roma, lo scorso 31 marzo, sono state prelevate 21 milioni di cellule staminali CD34+. I genitori della piccola hanno deciso di conservare le preziose staminali contattando SmartBank, partecipando al corso informativo nella sede di Roma e ricevendo subito dopo il kit per il prelievo.

Le staminali CD34+ sono quelle che potrebbero curare gravi malattie del sangue come le leucemie, la talassemia, alcuni tumori, errori congeniti del metabolismo e gravi immunodeficienze. Il numero record di staminali prelevate in questo caso va confrontato con quella che è la media dei prelievi italiani stimata intorno alle 2.700.000 cellule. La BioTime, compagnia biotech californiana guidate da Michael West, uno scienziato dedito alla ricerca nel campo delle cellule staminali, insieme alla sussidiaria Embryome Sciences, sta pensando ad una fornitura di cellule per i laboratori specializzati nel campo delle cellule staminali.

West, che insieme a suoi collaboratori ha pubblicato su Rigenerative Medicine uno studio in cui descrive gli sforzi del suo team per generare cellule che riproducono solo lo stesso tipo di cellule, chiama “progenitori umani embrionali” le linee cellulari che vanno dalle staminali embrionali alle cellule adulte differenziate. Nei primi anni Novanta, West fu il cofondatore della Geron, la compagnia biotech di Menlo Park, in California, che all'inizio si specializzò nella cura di malattie legate alla vecchiaia e che oggi è dedita allo sviluppo di terapie a base di cellule staminali per la cura delle lesioni al midollo spinale e di altre malattie. Prima di unirsi alla BioTime, West ha anche guidato la Advanced Cell Technologies, un'altra compagnia, di Los Angeles, che sviluppa terapie a base di staminali e nuovi modi di generare staminali embrionali.

Il nuovo ruolo di West con la BioTtime, volto allo sviluppo di strumenti innovativi piuttosto che a quello delle terapie, riflette un trend che vede molti scienziati spostasi verso quest'area di ricerca. “Il cliente non è più il paziente ma lo scienziato”, dice Evan Snyder, direttore dello Stem Cell Research Center al Burnham Institute di La Jolla (California), “che necessita di cellule staminali specifiche a seconda del proprio obiettivo”. Ad esempio, gli scienziati che lavorano allo sviluppo di nuove terapie contro il morbo di Parkinson, necessitano di grandi quantità di neuroni dopaminergici, il tipo di cellula che è colpito dalla malattia.

Proprio di recente, i ricercatori italiani Vania Broccoli e Bruno Di Stefano del San Raffaele di Milano, in collaborazione con il MIT (Massachuttes institute of tecnology) di Boston, sono riusciti a riprogrammare i “fibroblasti”, le cellule adulte della pelle, facendole tornare bambine allo stadio di cellule staminali pluripotenti (lo studio è apparso su Proceedings of the National Academy of Sciences). Si tratta di una nuova tappa nella “riprogrammazione genetica”, tecnica avviata nel 2006 dal gruppo di ricerca dell'Università di Kyoto, guidato da Shinya Yamanaka, che aveva dimostrato come con soli quattro geni fosse possibile trasformare cellule differenziate adulte in staminali simili a quelle embrionali.

Cellule della pelle ipogammate per agie come cellule staminali possono
essere cresciute in laboratorio fino a differenziarsi in cellule neuronali.
Credit: National Academy of Sciences, PNAS.

Tutto si basa sull'espressione di quattro geni chiave (o geni master) e nella capacità di farli esprimere nei fibroblasti, in modo da ringiovanirli. Tecnicamente si chiamano “iPS” (induced Pluripotent Stemcells) e possiedono tutte le potenzialità delle staminali embrionali pluripotenti: proliferano in vitro per lungo tempo e si differenziano in diversi tipi di cellule come neuroni, astrociti, cardiomiociti o cellule pancreatiche. La ricerca ha dimostrato, in particolare, la capacità delle iPS di differenziare in vitro in neuroni dopaminergici, la cui perdita è la causa dell'insorgenza del morbo di Parkinson. I neuroni ottenuti dalla riprogrammazione dei fibroblasti, una volta trapiantati in topi di laboratorio affetti da Parkinson, si sono dimostrati capaci di rimpiazzare quelli perduti e di attenuare in modo sensibile i disturbi motori tipici della malattia, permettendo un forte recupero funzionale.

Attualmente, le staminali vengono indotte a generare specifici tipi di cellule tramite l'esposizione alle stesse sostanze chimiche che incontrerebbero nel corso del loro normale sviluppo. Tuttavia, il processo non sempre si rivela affidabile, rendendo necessaria la purificazione delle cellule desiderate. Nel loro studio, West e colleghi descrivono il modo in cui crescono staminali embrionali operando in diverse condizioni e isolando linee cellulari che riproducono solo dei cloni (mentre, se lasciate sviluppare per proprio conto, producono dei conglomerati di nervi e altri tessuti) mediante marcatori molecolari che identificano più di 140 linee del tutto uniche.

La BioTime metterà in commercio il frutto del suo lavoro tra 6-12 mesi. Tuttavia, ci sarà ancora da lavorare molto per caratterizzare le proprietà delle cellule. Non è ancora chiaro quanto in realtà queste cellule prodotte in laboratorio assomiglieranno a quelle naturali, né quale sarà il loro vero potenziale di differenziazione, cioè il tipo di cellula adulta in cui ogni linea si svilupperà.

Data articolo: aprile 2008